Великобритания первой в мире одобрила революционный метод лечения заболеваний крови
-
- Юлия Ткач
-
•
-
21:54, 17 ноября, 2023
Великобритания разрешила генную терапию для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии у пациентов от 12 лет. Государство первым в мире официально одобрило этот вид лечения.
Об этом сообщило Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании (MHRA), пишет «УП. Жизнь».
Серповидноклеточная анемия и β-талассемия — генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина, который используют эритроциты для переноса кислорода по телу.
— И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются тяжелыми заболеваниями, развивающимися на протяжении всей жизни, и в некоторых случаях даже могут быть летальными, — сказал в заявлении исполняющий обязанности директора MHRA Джулиан Бич.
Британский регуляторный орган одобрил революционное лечение этих заболеваний препаратом Casgevy, который работает путем «редактирования» гена, вызывающего эти недуги, пишет Reuters.
Casgevy стал первым в мире лицензированным лекарственным средством, использующим инструмент редактирования генов. В 2020 году он принес своим изобретателям Нобелевскую премию.
— Во время клинических испытаний было обнаружено, что Casgevy восстанавливает здоровую выработку гемоглобина у большинства участников с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, облегчая симптомы болезни, — добавил Бич.
MHRA заявило, что во время испытаний не было обнаружено никаких серьезных проблем с безопасностью этого лекарства.
Специалисты, которые изучают генетические болезни, надеются, что применение Casgevy избавит людей с этими заболеваниями к необходимости пересадки костного мозга. Ранее такие трансплантации были единственно возможным лечением, даже при том, что организм мог отторгнуть донорский костный мозг. Также пациенты нуждаются в регулярном переливании крови для лечения анемии.
По данным Guardian, в Великобритании имеется около 15 тысяч больных серповидноклеточной анемией. Еще почти 1000 пациентов имеют β-талассемию.
Напомним, в Национальной службе здоровья Украины просят людей не поддаваться манипуляциям больниц, имеющих договор со страховщиком, в случае, если они требуют с пациента средства за проведение ряда базовых анализов и процедур при лечении инсульта.