У США схвалили генну терапію від лауреаток Нобелівської премії для лікування рідкісної хвороби крові

Американський регулятор схвалив генну терапію, засновану на методі від нобелівських лауреаток, для лікування рідкісного спадкового захворювання крові.

Йдеться про терапію Casgevy, яку остаточно затвердили для лікування бета-таласемії, пише «УП. Життя».

У рамках цього методу лікарі використовують «молекулярні ножиці» для вирізання дефектних частин генів, які потім можна «вимкнути» або замінити нормальною ДНК.

Підтримай тих, хто щодня тримає місто в курсі

Клуб МикВісті — місце, де читач і редакція по один бік.

Учасники мають закритий чат, ексклюзивну розсилку із залаштунків життя журналістів, бачать новини раніше й впливають на зміни.

Приєднуйся. Разом тримаємо місто світлим

Одноразова підтримка Підписка місячна

₴ 50 ₴ 100 ₴ 500

Підтримати

₴ 100 ₴ 250 ₴ 500

Безпечна оплата

Отримувачем внесків є ГО «Миколаївський Медіа Хаб» (ЄДРПОУ 45160758). Здійснюючи внесок, ви підтверджуєте згоду з тим, що внесена сума не підлягає поверненню та може бути використана ГО «Миколаївський Медіа Хаб» на реалізацію статутної діяльності, що включає підтримку незалежної журналістики та створення суспільно важливого контенту. Публічна оферта.

Терапія Casgevy показана для лікування людей віком 12+ років, які постійно потребують переливання крові (мають трансфузійно-залежну бета-таласемію або TDT).

Casgevy — це терапія від компаній Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, заснована на технології редагування генів CRISPR/ Cas9.

Винахідниці «генетичних ножиць» Еммануель Шарпентьє та Дженніфер А. Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію. 

Рішення FDA дозволило Casgevy отримати друге схвалення в США. Раніше, у грудні 2023 року, препаратом дозволили лікувати серповидноклітинну анемію — ще одне спадкове захворювання крові.

Casgevy буде доступна на початку цього року за прейскурантною ціною 2,2 мільйона доларів США.

Її можуть використовувати лише медзаклади, що мають досвід трансплантації стовбурових клітин.

У 2022 році регулятор США уже схвалював клітинну генну терапію Zynteglo від конкурентної компанії Bluebird Bio для лікування людей з TDT.

Нагадаємо, β-таласемія — це спадкове захворювання крові, що характеризується порушенням синтезу ланцюгів бета-глобіну. Носіями цієї хвороби є 1,5% населення планети. 

За даними Національного інституту здоров’я Британії, близько 23 тисячі дітей щороку народжуються з тяжкою формою β-таласемії. Їхнє життя залежить від переливання крові.

Нагадаємо, в Україні лікарні матимуть змогу отримати фінансування для лікування безпліддя за програмою державних гарантій медичного обслуговування населення.