В США одобрили генную терапию от лауреаток Нобелевской премии для лечения редкой болезни крови

Американский регулятор одобрил генную терапию, основанную на методе от нобелевских лауреаток, для лечения редкого наследственного заболевания крови.

Речь идет о терапии Casgevy, которую окончательно утвердили для лечения бета-талассемии, пишет «УП. Жизнь».

В рамках этого метода врачи используют «молекулярные ножницы» для вырезания дефектных частей генов, которые затем можно «отключить» или заменить нормальной ДНК.

Терапия Casgevy показана для лечения людей в возрасте 12+ лет, постоянно нуждающихся в переливании крови (имеют трансфузионно-зависимую бета-талассемию или TDT).

Casgevy — это терапия от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, основанная на технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.

Изобретательницы «генетических ножниц» Эммануэль Шарпентье и Дженнифер А. Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию.

Решение FDA позволило Casgevy получить второе одобрение в США. Ранее в декабре 2023 года препаратом разрешили лечить серповидноклеточную анемию — еще одно наследственное заболевание крови.

Casgevy будет доступна в начале этого года по прейскурантной цене 2,2 миллиона долларов США.

Ее могут использовать только медучреждения, имеющие опыт трансплантации стволовых клеток.

В 2022 году регулятор США уже одобрял клеточную генную терапию Zynteglo от конкурентной компании Bluebird Bio для лечения людей с TDT.

Напомним, β-талассемия — это наследственное заболевание крови, характеризующееся нарушением синтеза цепей бета-глобина. Носителями этой болезни являются 1,5% населения планеты.

По данным Национального института здоровья Британии, около 23 тысяч детей ежегодно рождаются с тяжелой формой β-талассемии. Их жизнь зависит от переливания крови.

Напомним, в Украине больницы смогут получить финансирование для лечения бесплодия по программе государственных гарантий медицинского обслуживания населения.